Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Metabolizma Bilim Dalı’nda açılan Faz-1 Klinik Araştırmaları Merkezi’nde, çocukluk çağında genetik ve metabolik kaynaklı hastalıklarda “beyin içine uygulanacak gen tedavisi” için bilimsel çalışmalar başlatıldı.
Merkezin açılışı münasebetiyle düzenlenen programda konuşan Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Musa Yıldız, çocukluk çağı genetik hastalıkların, tüm dünyada sakatlık ve mevt nedeni olmayı sürdürdüğünü vurguladı.
Başta gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi sistemlerinin süratle geliştiğini söz eden Yıldız, “Ülkemizin de bu konuda öncü olması büyük önem taşımaktadır. Özellikle ilgili hastalık grubunda yeni ilaç adaylarının laboratuvar ortamlarında geliştirilmesi, ardından bu ilaç adaylarının klinik araştırmalarla ilaç haline getirilmeleri ve bunların tümünü gerçekleştirecek bir merkez oluşturulması büyük önem arz etmektedir.” diye konuştu.
Yıldız, Sıhhat Bakanlığının dayanağı ile birinci kere Bakanlık onaylı Çocukluk Çağı Metabolik/Genetik Kusurlukları Faz-1 Klinik Araştırmaları Merkezi’nin kurulumunu tamamladıklarını belirterek, “Bu merkezde, çocukluk çağı metabolik/genetik hastalıkları için 8 yeni ilaç çalışması başlatıldı.” bilgisini verdi.
Genetik ve metabolik kaynaklı bazı hastalıklarda beyin içi enzim tedavisinin yapılacağını aktaran Yıldız, şunları kaydetti:
“Üniversitemizde, çocuk hastalara yönelik ülkemizin ilk, dünyanın sayılı, Genetik Tedavi Odaklı Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi’nin suramı tamamladı. Merkezde, ülkemizde birinci kere beyin içine uygulanacak gen tedavisi yapılacak ve yalnızca ülkemizden değil tüm dünyadan hasta kabul edilecek.
Bu merkez, ülkemizde birinci yerli gen tedavisi odaklı ilaç üretmeyi hedefleyen pediatrik Metabolik/Genetik Hastalıklar İleri Tedaviler Araştırma ve Geliştirme Merkezi’nin bir kısmı olarak faaliyet gösterecek.”
“Faz-1 çalışmasının startını 2023 yılında vereceğiz”
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkez Müdürü Prof. Dr. Leyla Tümer de merkezin modern ve etkin altyapı hizmetleriyle inşa edildiğinin altını çizerek, “Bundan sonraki amacımız, SMA üzere genetik hastalıklarda gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi yolları ve ilaçları kendimiz üretmek olacaktır.” dedi.
Tümer, şu anda 8 farklı Faz-1 çalışmasının yürütüldüğünü vurgulayarak, son zamanlarda gündemde olan gen tedavilerine ilişkin de Faz-1 çalışmasının startını 2023 yılında vereceklerini söyledi.
“Hedef bozuk genin yerine yeni gen konulması”
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkez Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü ise gen tedavilerine ilişkin bilgi verdi.
Gen tedavilerinde hedefin, çocukluk çağındaki genetik hastalıklara yol açan bozuk olan genin, tamamen değiştirilerek yerine yeni bir gen konulması olduğunu anlatan Ezgü, sözlerine şöyle devam etti:
“Burada iki prosedür vardır. Biri, bir virüs içine DNA kesiminin eklenerek direkt hastaya verilmesidir, başkası ise hastalardan kendi hücrelerinin alınması, tepki gelişmesini önlemek hedefli yeni DNA modülü konularak tekrar hastaya verilmesidir. Gen tedavileri, beyin hastalığı varsa beynin içine, karaciğer hastalığı varsa karaciğere uygulanabilmektedir. Yurt dışında onaylı 4 gen tedavisi bulunmaktadır, önümüzdeki yıl bu sayının 10-15’lere çıkması öngörülmektedir.
Açılan merkez, dünyada birinci ya da ikinci sırada olabilecek kapasite ve donanıma sahiptir. Merkezdeki eczanede gen tedavisi eserleri olacak. Türkiye, kalıtsal ve ilerleyici ağır beyin harabiyeti yapan bir hastalıkta beyin içi gen tedavisinin yapıldığı 5 ülkeden biri olacak.”
“7 hastamız araştırmanın kriterlerine uyumlu çıktı”
Uygulama yöntemine ilişkin de bilgi veren Ezgü, “Özel olarak hocalarımız yurt dışında çalışmalar yaptı ve eğitim sonunda sertifikasını aldı. Bu usulde, ameliyata gerek kalmadan ense bölgesinden bir iğne yardımıyla özel bir tomografi altında beynin içine gen tedavisi casusu verilecek ve iğne çıkarılacak. Hastalar, çok kısa bir müddet sonra taburcu edilebilecek.” dedi.
Prof. Dr. Ezgü, şu an için tedavi değil klinik araştırma aşamasında olduğuna işaret ederek, “Bu, tedavi yolunda ilerleyen bir araştırma. Şayet, tesirli, inançlı olduğu, yan tesiri bulunmadığı ortaya çıkarsa bir tedavi haline dönüşecek. 7 hastamız araştırmanın kriterlerine uyumlu çıktı. Uygulama, bir araştırma kapsamında olduğu için ülkemizde buna muhtaçlık duyan çocuklarımızın yaklaşık yüzde 30’una araştırma kapsamında ücretsiz olarak bu imkanı sağlamış olacağız.” bilgisini verdi. Ezgü, Afrika, Rusya, Uzakdoğu ve Orta Doğu ülkelerindeki hastaların Türkiye’ye yönlendirileceğini söyledi.
